お知らせ
開発支援品目について
当法人が開発支援する対象は、「未承認薬使用問題検討会議」で治験が開始されるべきとされ、平成21年3月31日現在で開発未着手または開発企業が未決定の下記14成分です。なお、これらは基金の開発支援候補となっています。
(成分名) | (対象疾病) |
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1. フェニル酪酸ナトリウム | 尿素サイクル異常症 |
2. ルフィナマイド | レノックス・ガストー症候群 |
3. アレムツズマブ | B細胞性慢性リンパ性白血病 |
4. スチリペントール | 乳児重症ミオクロニーてんかん |
5. クロファラビン | 小児急性リンパ性白血病 |
6. タルク | 悪性胸水 |
7. メサドン | がん性疼痛 |
8. ヒトヘミン | ポルフィリン症 |
9. テトラベナジン | ハンチントン舞踏病 |
10. ストレプトゾシン | 膵島細胞癌 |
11. ペグアスパラガーゼ | L-アスパラギナーゼに過敏症の急性リンパ性白血病 |
12. システアミン | シスチノーシス |
13. ベタイン | ホモシスチン尿症 |
14. 経口リン酸塩製剤 | 原発性低リン血症性クル病 |