お知らせ
開発支援品目について
当法人が開発支援する対象は、「未承認薬使用問題検討会議」で治験が開始されるべきとされ、平成21年3月31日現在で開発未着手または開発企業が未決定の下記14成分です。なお、これらは基金の開発支援候補となっています。
| (成分名) | (対象疾病) |
|---|---|
| 1. フェニル酪酸ナトリウム | 尿素サイクル異常症 |
| 2. ルフィナマイド | レノックス・ガストー症候群 |
| 3. アレムツズマブ | B細胞性慢性リンパ性白血病 |
| 4. スチリペントール | 乳児重症ミオクロニーてんかん |
| 5. クロファラビン | 小児急性リンパ性白血病 |
| 6. タルク | 悪性胸水 |
| 7. メサドン | がん性疼痛 |
| 8. ヒトヘミン | ポルフィリン症 |
| 9. テトラベナジン | ハンチントン舞踏病 |
| 10. ストレプトゾシン | 膵島細胞癌 |
| 11. ペグアスパラガーゼ | L-アスパラギナーゼに過敏症の急性リンパ性白血病 |
| 12. システアミン | シスチノーシス |
| 13. ベタイン | ホモシスチン尿症 |
| 14. 経口リン酸塩製剤 | 原発性低リン血症性クル病 |









